Αλτσχάιμερ: Ενθαρρυντικά αποτελέσματα από νέο φάρμακο

Οι φαρμακευτικές εταιρείες Eisai (Ιαπωνία) και Biogen (ΗΠΑ) ανακοίνωσαν ότι το πειραματικό φάρμακό τους επιβράδυνε σημαντικά τη νόσο του Αλτσχάιμερ, γεγονός που το καθιστά το πρώτο φάρμακο που περιορίζει την εξέλιξη της πιο κοινής άνοιας σε μια οριστική, μεγάλης κλίμακας δοκιμή. Μετά τα αποτελέσματα μιας κλινικής δοκιμής, οι εταιρείες δήλωσαν ότι θα υποβάλουν αίτηση για έγκριση από τις ρυθμιστικές αρχές.

Ειδικότερα, οι δύο εταιρείες δήλωσαν την Τρίτη ότι η δοκιμή φάσης τρία είχε δείξει ότι η χορήγηση lecanemab, μια θεραπεία μονοκλωνικών αντισωμάτων, σε ασθενείς στα πρώιμα στάδια της νόσου μείωσε το ποσοστό γνωστικής και λειτουργικής εξασθένησης κατά 27% σε σύγκριση με τους συμμετέχοντες που έλαβαν εικονικό φάρμακο (placebo).

Τα αποτελέσματα από την κλινική δοκιμή θα δώσουν ελπίδα στους περίπου 50 εκατομμύρια πάσχοντες από Αλτσχάιμερ παγκοσμίως ότι σημειώνεται πρόοδος στην αναζήτηση θεραπειών για την επιβράδυνση της νόσου. Θα ενθαρρύνει επίσης τις εταιρείες Eli Lilly και Roche που επίσης διεξάγουν δοκιμές παρόμοιων φαρμάκων.

Η κλινική δοκιμή φαίνεται να επιβεβαιώνει τη θεωρία ότι η απομάκρυνση των ‘πλακών’ της πρωτεΐνης βήτα αμυλοειδούς από τον εγκέφαλο των ασθενών σε αρχικό στάδιο Αλτσχάιμερ (κάτι που επιτυγχάνει το νέο φάρμακο στοχεύοντας την εν λόγω πρωτεΐνη προτού αυτή δημιουργήσει τοξικές συσσωματώσεις), μπορεί να καθυστερήσει την εξέλιξη της νόσου. Από την άλλη, το φάρμακο εμφανίζει αυξημένη πιθανότητα παρενεργειών, όπως πρήξιμο του εγκεφάλου και μικρο-αιμορραγίες, που όμως θεωρούνται ανεκτές.

Οι επιστήμονες προσπαθούσαν για σχεδόν τρεις δεκαετίες να αποδείξουν τη λεγόμενη υπόθεση του αμυλοειδούς ( ο εγκέφαλος των πασχόντων από Αλτσχάιμερ περιέχει σημαντική εναπόθεση αμυλοειδούς και νευροϊνιδιακά τολύπια. Τα τελευταία συνδέονται με τη μη φυσιολογική φωσφορυλίωση μιας πρωτεΐνης, της Ταυ. Παρόλο που πολλοί ισχυρίζονται ότι η νόσος του Αλτσχάιμερ οφείλεται στην τοξικότητα του αμυλοειδούς που προκαλεί έναν καταστροφικό καταρράκτη γεγονότων οδηγώντας στον θάνατο των νευρώνων, άλλοι επιμένουν ότι η Ταυ είναι η κύρια υπεύθυνη). Όμως, δεκάδες δοκιμές φαρμάκων απέτυχαν να αποδείξουν ότι η απομάκρυνση των πλακών μπορεί να επιβραδύνει τον ρυθμό γνωστικής εξασθένησης, προκαλώντας απογοήτευση στους πάσχοντες και τις οικογένειές τους.

Η κυκλοφορία του aducanumab πέρυσι της Biogen – το πρώτο φάρμακο καθαρισμού αμυλοειδούς που εξασφάλισε έγκριση και η πρώτη νέα θεραπεία για τη νόσο σε σχεδόν δύο δεκαετίες – ενίσχυσε τις αμφιβολίες σχετικά με την υπόθεση του αμυλοειδούς. Ωστόσο, σύμφωνα με την Eisai, τα θετικά αποτελέσματα μιας από τις μεγαλύτερες κλινικές δοκιμές ασθενών με Αλτσχάιμερ που έγιναν ποτέ αποτελούν «ορόσημο» και απέδειξε τη θεωρία της υπόθεσης του αμυλοειδούς.

Σύμφωνα με τους επιστήμονες, η δοκιμή του lecanemab είναι σημαντική επειδή είναι  η πρώτη θεραπεία κατά του αμυλοειδούς που έδειξε οφέλη όσον αφορά την επιβράδυνση της γνωστικής εξασθένησης, αλλά παρόλα αυτά καλούν να ερμηνεύονται με προσοχή τα αποτελέσματα.