Οι ειδικοί υγείας των ΗΠΑ αυτήν την εβδομάδα θα αποφασίσουν εάν θα συστήσουν έγκριση για το φάρμακο Biogen BIIB.

Το φάρμακο αυτό, το οποίο θα μπορούσε να γίνει η πρώτη νέα θεραπεία για τη νόσο, ακόμη και όταν εξακολουθούν να υπάρχουν σοβαρές ερωτήσεις σχετικά με το εάν τα δεδομένα δείχνουν να έχει αποτέλεσμα.

Σε ένα πεδίο γεμάτο με αδιάκοπη αποτυχία, η Biogen πιστεύει ότι έχει το πρώτο φάρμακο που μπορεί να θεραπεύσει μια υποκείμενη αιτία και συνεπώς, να καθυστερήσει την εξέλιξη της νόσου του Αλτσχάιμερ. Αλλά η πορεία προς την έγκριση του ήταν κάθε άλλο παρά ομαλή ή σίγουρη.

Η Biogen τερμάτισε απότομα κλινικές δοκιμές του aducanumab (του φαρμάκου), πέρυσι μετά από μια πρώτη ματιά στα αποτελέσματα της δοκιμής, τα οποία έδειξαν ότι δεν ήταν αποτελεσματικό.

Τον περασμένο Οκτώβριο, η εταιρεία συγκλόνισε πολλούς εμπειρογνώμονες που ασχολούνται με τη νόσο του Αλτσχάιμερ, λέγοντας ότι μια νέα ανάλυση έδειξε ότι το aducanumab θα μπορούσε να βοηθήσει τους ασθενείς με την ασθένεια, όταν αυτή είναι στα πρώιμα στάδια.

Θα τους βοηθούσε να διατηρήσουν την ικανότητά τους να λειτουργούν ανεξάρτητα για περισσότερο. Τον Ιούλιο, η Biogen υπέβαλε αίτηση έγκρισης από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων.

Τώρα το πρακτορείο αντιμετωπίζει τεράστια πίεση για να εγκρίνει μια θεραπευτική επιλογή για εκατομμύρια Αμερικανούς που πάσχουν από Αλτσχάιμερ και τα εκατομμύρια που αναμένεται να το αντιμετωπίσουν τα επόμενα χρόνια.

«Κλινικά σημαντικό»

Στα τέλη του περασμένου έτους, η Biogen είπε ότι μία από τις δύο βασικές μελέτες της για το aducanumab, έδειξε στατιστικά σημαντικό όφελος στην επιβράδυνση της γνωστικής και λειτουργικής μείωσης σε ασθενείς με πρώιμη νόσο του Αλτσχάιμερ.

Μια δεύτερη δοκιμή απέτυχε να επιτύχει αυτόν τον στόχο, αλλά έδειξε όφελος για ένα υποσύνολο ασθενών στους οποίους δόθηκε υψηλή δόση για τουλάχιστον 10 μήνες.

Τον Μάρτιο, ξεκίνησε μια μακροχρόνια μελέτη για 2.400 άτομα που είχαν προηγουμένως συμμετάσχει σε δοκιμές του aducanumab.

Πολλοί ερευνητές του Αλτσχάιμερ λένε ότι η Biogen θα πρέπει να πραγματοποιήσει μια τρίτη μεγάλη μελέτη για να αποδείξει ότι το aducanumab λειτουργεί. Ανησυχούν για τις πιθανές παρενέργειες, όπως οίδημα στον εγκέφαλο και το πιθανό κόστος.

 

---