Θεαματικές θεραπείες «προ των πυλών» απαιτούν ισχυρότερα συστήματα υγείας

Λοιμώδεις ασθένειες, φλεγμονώδεις διαταραχές, καρκίνοι και νευρολογικές νόσοι, αλλά και χιλιάδες σπάνιες ασθένειες που συνολικά πλήττουν εκατομμύρια Ευρωπαίους, βρίσκονται στην κορυφή της ατζέντας της ευρωπαϊκής φαρμακοβιομηχανίας, σε ότι αφορά τις υπό έρευνα και ανάπτυξη θεραπείες.

Μόνο το 2020, ξεκίνησαν περίπου 5.000 κλινικές δοκιμές – παρότι η πανδημία του κοροναϊού προκάλεσε μείωση των κλινικών μελετών για άλλες παθήσεις κατά 17%. Στην πραγματικότητα όμως ο αριθμός των διενεργούμενων μελετών αυξήθηκε την τελευταία πενταετία σε ποσοστό μέχρι και 20%.

Το 40% των κλινικών μελετών αφορά ουσίες που στοχεύουν σε σπάνιες ασθένειες, ενώ οι πρωτοποριακές κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες συνεχίζουν να αυξάνονται με επίκεντρο μεγάλες ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.

Οι άμεσες προοπτικές

Η εικόνα της ιατρικής στο άμεσο μέλλον, περιλαμβάνει αντικατάσταση γονιδίων που είναι ελαττωματικά ή λείπουν, για την οριστική θεραπεία εξουθενωτικών ασθενειών όπως η αιμορροφιλία. Οι κυτταρικές θεραπείες CAR-T, μελετώνται τώρα κατά των συμπαγών όγκων, με προοπτικές να αλλάξει πλήρως το σκηνικό για πολλές μορφές καρκίνου.

Όσο για τις νευρολογικές παθήσεις, η πρόοδος στις θεραπείες της νόσου Alzheimer φέρνει ελπίδες για καθυστέρηση στην έναρξη και εξέλιξη της άνοιας, αλλά και ελπίδες για αποκατάσταση στην κινητικότητα και την όραση με επαναμυελινωτικές θεραπείες σε άτομα με σκλήρυνση κατά πλάκας. Στο εγγύς μέλλον φαίνονται ορατές και θεραπείες για τον ιό HIV και την ηπατίτιδα Β.

Όσο για τις πρωτοποριακές τεχνολογίες mRNA που έδωσαν τα πρώτα εμβόλια COVID-19, θα μπορούσαν προοπτικά να χρησιμοποιηθούν για τη θεραπεία του επιθετικού καρκίνου του εγκεφάλου.

Συνεργασία

Σύμφωνα με την γενική διευθύντρια του Ευρωπαϊκού Συνδέσμου Φαρμακευτικών Βιομηχανιών (EFPIA) Νάταλι Μολλ, το σημαντικότερο μάθημα από την πανδημία ήταν η συνεργασία μεταξύ των εταίρων, με αποτέλεσμα τώρα, να παραμένει αυτή η συνεργασία κομβικό σημείο για την επιτυχία της καινοτομίας, ώστε να αναπτυχθούν θεραπείες που θα μπορούν να φτάσουν στον ασθενή. Χρειάζονται τα δεδομένα από τη χρήση των θεραπειών σε ασθενείς σε πραγματικές συνθήκες (real world data), που θα επιβεβαιώνουν ότι μια ανακάλυψη αποτελεί πράγματι θεραπεία. Και οι βάσεις που θα τεθούν τώρα, θα αποτελέσουν τις βάσεις της επόμενης 20ετίας, ώστε η Ευρώπη να μπορεί να προσελκύσει επενδύσεις για καινοτόμα προϊόντα, να ενισχύσει την ταχύτητα των εγκρίσεων, αλλά και να δημιουργήσει συστήματα υγείας ανθεκτικά. Γιατί μετά την οικονομική κρίση του 2008, η συγκεκριμένη κρίση είναι ειδικά εστιασμένη στα συστήματα υγείας.

Στο πλαίσιο τηλεδιάσκεψης με αφορμή τη σχετική έκθεση της EFPIA για την καινοτομία, o αναπληρωτής γενικός διευθυντής Υγείας και Ασφάλειας Τροφίμων της Ε.Ε. Πιέρ Ντελσό, επεσήμανε ότι η Ευρώπη παραμένει ελκυστική σε επενδύσεις, γεγονός που δεν σημαίνει ότι μπορούμε να επαναπαυόμαστε, καθώς ο ανταγωνισμός είναι διεθνής. Παρόλα αυτά, με τα νέα μέτρα στο πλαίσιο του πανδημικού προγράμματος Vaccelerate, αναπτύχθηκε ένα δίκτυο με τη συμμετοχή και άλλων κρατών εκτός Ε.Ε. για τη συνεργασία σε επίπεδο έρευνας και ανάπτυξης.

Στο πλαίσιο του προγράμματος αυτού, θα προχωρήσουν κλινικές μελέτες και σε παιδιά, στην Ευρώπη.

Σημείωσε ότι η διαφορά στις ταχύτητες που διαπιστώνεται μεταξύ ΗΠΑ και Ε.Ε. εστιάζεται στο γεγονός ότι τα κράτη δεν είναι ενοποιημένα, όμως με τη συμβολή του δικτύου τα πρώτα αποτελέσματα είναι ενθαρρυντικά.

Τα συστήματα υγείας

Σύμφωνα με την κ. Μολλ, τα αποτελέσματα των ερευνητικών προσπαθειών απαιτούν νέες υποδομές στα συστήματα υγείας, καθώς πολλές πρωτοποριακές θεραπείες δεν μπορούν να εφαρμοστούν στην Ευρώπη. Χρειάζεται συνεργασία των κοινωνικών εταίρων για την εφαρμογή των νέων θεραπειών και εμβολίων που θα ακολουθήσουν, με στόχο να καταστεί η Ευρώπη παγκόσμιος ηγέτης στην ιατρική καινοτομία, διασφαλίζοντας την πρόσβαση των ασθενών σε παρεμβάσεις που βελτιώνουν ή σώζουν ζωές.

Τονίζει όμως ότι οι σημερινές προσεγγίσεις Αξιολόγησης της Τεχνολογίας Υγείας (HTA) και η τιμολόγηση και η πληρωμή των θεραπειών αυτών μπορεί να μην ταιριάζουν στις θεραπείες του αύριο και επισημαίνει ότι θα χρειαστούν νέες προσεγγίσεις για τη χρηματοδότηση πραγματικά καινοτόμων θεραπειών, όπως επίσης θα χρειαστούν και ισχυρά συστήματα συλλογής δεδομένων για την παρακολούθηση της αποτελεσματικότητας των νέων θεραπειών στην πραγματική ζωή.

---